Première autorisation en UK : la thérapie génique révolutionnaire contre la drépanocytose

C'est une première : l'usage général de CRISPR vient d'être approuvé par une agence de réglementation. Quels pourraient être les impacts de cette décision révolutionnaire ?

Une avancée majeure dans le traitement des maladies du sang

En un tournant décisif, l’Agence britannique des médicaments et des produits de santé (MHRA) a donné son feu vert à l’utilisation de Casgevy, une thérapie d’édition génique, pour les patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie. Ces deux maladies sont des troubles héréditaires liés à des mutations génétiques des globules rouges. Le traitement, fabriqué par Vertex, est la première thérapie approuvée qui utilise la technologie d’édition génique CRISPR pour traiter les patients éligibles.

Résultats prometteurs des essais cliniques

Deux essais cliniques mondiaux ont précédé cette approbation britannique. Ils ont montré que 97% des patients utilisant Casgevy ont été soulagés des douleurs sévères associées aux troubles du sang pendant au moins 12 mois après le traitement. Ces résultats indiquent que le traitement par édition génique pourrait remplacer le standard actuel de soins. Jusqu’à présent, la thérapie par cellules souches et les greffes de moelle osseuse, qui comportent de nombreux risques, étaient les seules voies de guérison possibles pour ces maladies.

Le coût élevé des thérapies géniques

Malgré des perspectives prometteuses, les thérapies basées sur CRISPR pourraient ne pas être facilement accessibles au grand public. L’édition génique est une entreprise coûteuse. L’Institut de génomique innovante (IGI) estime que le coût moyen d’une thérapie basée sur CRISPR se situe entre 500 000 et 2 millions de dollars par patient. Pour résoudre ce problème, l’IGI a mis en place un ‘Groupe de travail sur l’accessibilité’.

Une porte ouverte à de nouvelles applications

Outre son coût élevé, l’édition génique offre un énorme potentiel pour innover les voies de traitement pour des maladies rares, notamment les maladies neurodégénératives, le cancer et l’atrophie musculaire. Comme le souligne la Professeure Dame Kay Davies de l’Université d’Oxford, l’approbation de Casgevy « ouvre la porte à de nouvelles applications des thérapies CRISPR à l’avenir« .