CRISPR : une révolution du génome en 2023, malgré des défis à relever

Les régulateurs américains et britanniques ont donné leur feu vert pour l'utilisation de thérapies géniques contre la drépanocytose. Quels pourraient être les impacts de cette avancée sur les patients atteints de cette maladie ?

Révolution génétique : un espoir pour la drépanocytose

2023 restera dans les annales comme une année cruciale pour les patients atteints de drépanocytose. La Food and Drug Administration (FDA) a donné son feu vert à « Casgevy », une thérapie basée sur la technologie CRISPR. C’est une véritable révolution : avant cette avancée, la seule option thérapeutique pour cette maladie chronique était la greffe de moelle osseuse, une procédure à la fois coûteuse et dangereuse.

CRISPR : une avancée technologique majeure

Jadis considérée comme une innovation scientifique lointaine, la technologie CRISPR a permis de modifier pour la première fois des cellules humaines lors d’essais cliniques en Chine en 2016. Aujourd’hui, elle permet de traiter des maladies comme le VIH, le cancer et l’hypertension artérielle. Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques de la FDA, déclare dans un communiqué de presse récent : « La thérapie génique offre la promesse de traitements plus ciblés et plus efficaces ».

Des obstacles à surmonter

Cependant, malgré les avancées, il reste des défis à relever. Les thérapies géniques, bien qu’elles aient un potentiel incontestable, soulèvent également des préoccupations. La sécurité du patient est primordiale : il faut s’assurer que la modification de l’ADN ne provoque pas d’effets secondaires non désirés. De plus, le coût élevé de ces thérapies pourrait constituer une barrière à l’accès aux soins. Par exemple, le traitement contre la drépanocytose de Vertex coûte 2,2 millions de dollars par traitement, sans compter les frais d’hospitalisation.