Première approbation de la FDA pour une thérapie d’édition génétique basée sur CRISPR : une révolution !
Les autorités ont donné leur feu vert pour deux nouveaux médicaments destinés à traiter la drépanocytose. Ces avancées médicales pourraient-elles marquer un tournant dans la lutte contre cette maladie génétique ?
Tl;dr
- La FDA a approuvé deux nouveaux médicaments pour traiter la drépanocytose chez les patients de 12 ans et plus.
- Casgevy de Vertex est le premier médicament approuvé utilisant la technologie d’édition génomique CRISPR aux États-Unis.
- Bluebird Bio’s Lyfgenia est une thérapie génique cellulaire qui utilise une technique de modification génique différente.
- L’approbation de ces médicaments ouvre la voie à d’autres innovations dans le domaine de l’édition génique.
Deux nouveaux médicaments pour la drépanocytose
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a donné son feu vert à deux nouveaux médicaments pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus. Cette décision historique marque une avancée majeure dans la lutte contre cette maladie héritée affectant principalement les Afro-américains et, dans une moindre mesure, les Hispaniques.
CRISPR : une première aux États-Unis
Le médicament Casgevy de Vertex est le premier à utiliser la technologie d’édition génomique CRISPR, approuvée aux États-Unis. Il fonctionne en coupant ou en insérant de l’ADN dans des zones spécifiques. Les patients subissent d’abord une prise de sang pour isoler leurs propres cellules souches, qui sont ensuite modifiées avec CRISPR. Ils subissent ensuite une forme de chimiothérapie pour éliminer certaines cellules de la moelle osseuse, permettant ainsi aux cellules souches modifiées d’être réinjectées.
Lyfgenia : une autre approche thérapeutique
Quant à Lyfgenia de Bluebird Bio, il s’agit également d’une thérapie génique cellulaire, mais qui utilise une technique de modification génique différente pour délivrer des cellules souches modifiées au patient. Les deux traitements ont montré leur efficacité et leur sécurité lors d’études cliniques avec les patients.
Un avenir prometteur pour l’édition génique
L’approbation de ces traitements ouvre la voie à de nouvelles innovations dans le domaine de l’édition génique, allant de la lutte contre le cancer aux maladies cardiaques et à Alzheimer. Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques au Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, a déclaré que “la thérapie génique offre la promesse de traitements plus ciblés et efficaces, en particulier pour les personnes atteintes de maladies rares où les options de traitement actuelles sont limitées”.
L’avis de la rédaction
La validation de l’utilisation de la technologie d’édition génomique CRISPR par la FDA constitue une avancée majeure dans le domaine médical. Elle témoigne de notre capacité croissante à lutter contre des maladies autrefois considérées comme incurables. Néanmoins, il est crucial de continuer à surveiller les effets indésirables potentiels de ces thérapies géniques pour garantir leur sécurité à long terme.