Découvrez la nouvelle technologie de modification génétique qui diminue le « mauvais » cholestérol
Dans le cadre d'un essai, la technique CRISPR a été employée pour modifier les gènes des foies des participants. Fascinant, n'est-ce pas ? Quelles pourraient être les implications de cette avancée scientifique ?
Tl;dr
- Verve Therapeutics a testé un traitement génétique, le VERVE-101, qui a réussi à réduire le cholestérol.
- La thérapie génétique a « éteint » un gène augmentant le cholestérol, PCSK9, réduisant ainsi le taux de LDL-C.
- Le traitement pourrait remplacer la prise quotidienne de médicaments, tout en présentant des risques potentiels.
- Avant d’être accessible au public, le VERVE-101 doit être étudié pendant 15 ans selon la FDA.
La thérapie génétique : un espoir contre le cholestérol
Dans l’optique de la lutte contre le cholestérol, une découverte majeure a été faite par Verve Therapeutics, une entreprise de biotechnologie basée à Cambridge. Elle a testé un traitement d’édition génétique, le VERVE-101, qui a réussi à réduire de manière significative le taux de cholestérol chez les patients.
Une révolution dans le traitement du cholestérol
Le traitement révolutionnaire a été expérimenté sur des individus ayant des conditions héréditaires les rendant vulnérables au développement d’artères obstruées et d’attaques cardiaques. Les scientifiques ont utilisé les techniques d’édition CRISPR pour modifier les cellules du gène du foie. Ils ont ainsi « éteint » un gène augmentant le cholestérol, appelé PCSK9, ce qui a permis de diminuer le taux de LDL-C – souvent appelé le « mauvais » cholestérol – responsable de l’accumulation de plaque dans les artères.
Réduction significative du cholestérol et effets secondaires
L’étude a démontré une réduction du PCSK9 allant jusqu’à 84% pour les individus ayant reçu des doses plus élevées du traitement. Les scientifiques de Verve ont constaté que cette diminution des protéines liées au LDL-C durait 2,5 ans lors d’études précédentes sur les primates. Cependant, comme le rapporte Nature, deux participants sur dix ont souffert d’un « événement cardiovasculaire » coïncidant avec l’infusion, ce qui souligne les risques potentiels de ce traitement.
Un long processus d’approbation
Avant que cette thérapie génique puisse être proposée au grand public, la FDA stipule qu’elle doit être étudiée pendant 15 ans. Récemment, Verve a obtenu l’autorisation de la FDA pour une demande de nouveau médicament à l’étude pour le VERVE-101, signifiant que l’entreprise peut commencer à mener des essais aux États-Unis.
L’avis de la rédaction
En dépit des risques potentiels, cette avancée scientifique offre une lueur d’espoir pour les personnes souffrant de cholestérol élevé. Si le VERVE-101 est approuvé, il pourrait révolutionner la façon dont nous traitons le cholestérol, rendant les régimes stricts et les médicaments quotidiens obsolètes. Il reste cependant un long chemin à parcourir avant que cette thérapie génique ne devienne une réalité pour les patients.